admin 
JK startuolis „Healx“, naudojantys dirbtinį intelektą naujų vaistų nuo retųjų ligų atradimui, surinko 47 mln.
Bendrovė taip pat teigė, kad gavo teisės aktų leidimą pradėti 2 fazės klinikinius naujo vaisto tyrimus JAV vėliau šiais metais.
„Healx“ pristato save kaip „vaistų atradimo vamzdyną“, kuris nustato paslėptus ryšius tarp esamų cheminių junginių (pvz., vaistų ir vaistų įvairiuose vystymosi ciklo etapuose) ir retų ligų. Tai daroma lygindama daugybę viešųjų ir patentuotų duomenų šaltinių, pvz., biomedicininės literatūros, ligų ir biocheminių duomenų rinkinių, klinikinių tyrimų ir patentų, kad sukurtų retų ligų „biomedicininių žinių grafiką“.
„Mūsų AI platforma ir ekspertų komandos leidžia mums nustatyti ir atrasti naują ligų biologiją ir suderinti ją su tinkamomis mažomis molekulėmis“, – „TechCrunch“ sakė „Healx“ įkūrėjas ir generalinis direktorius Timas Guilliamsas. „Mūsų skaitmeninės biologijos komanda daugiausia dėmesio skiria sudėtingų biologinių ligų požymių supratimui, o mūsų skaitmeninės chemijos komanda naudoja dirbtinį intelektą, kad suderintų šiuos parašus su cheminėmis medžiagomis, mažomis molekulėmis ir vaistais, naudodama skaičiavimo metodus, tokius kaip virtualūs ekranai ir generacinė chemija.
Paprastai farmacijos įmonės taiko tai, kas dažnai vadinama „viena liga, vienas tikslas, vienas vaistas“ vaistų atradimui. Tai reiškia, kad jie pirmiausia sutelkia dėmesį į vieną molekulinį taikinį, kuris yra atsakingas už ligą, o tada pradeda kurti vaistą, skirtą tai molekulei. Tačiau problema yra ta, kad tai užima labai daug laiko ir turi didelį nesėkmių procentą, todėl „Healx“ žada padėti kartu analizuodama milijonus vaistų ir ligų duomenų taškų, kad surastų iki šiol neaptiktus ryšius, kurie galėtų sukurti naujus gydymo būdus naudojant žinomus junginius. .
2014 m. Kembridže įkurta „Healx“ yra Guilliamso ir bendrovės pirmininko Davido Browno smegenys. Guilliamsas Kembridžo universitete yra įgijęs biofizikos ir neurologijos mokslų daktaro laipsnį, o Brownas anksčiau buvo „Roche“ vaistų atradimų vadovas, nors galbūt geriau žinomas kaip garsaus vaisto nuo erekcijos disfunkcijos „Viagra“ išradėjas.
Vaistų dizainas
Turėdama 47 milijonus dolerių, „Healx“ ruošiasi pradėti 2 fazės klinikinį tyrimą, skirtą naujam gydymui, kurį sukūrė 1 tipo neurofibromatozei (NF1), genetiniam sutrikimui, sukeliančiam auglio augimą žmogaus nervuose. Nors NF1 yra reta liga, jis laikomas vienu iš labiausiai paplitusių genetinių sutrikimų, pasireiškiančių iki 1 iš 3000 asmenų. Nors navikai paprastai yra gerybiniai, jie gali sukelti kitus simptomus, susijusius su oda, akimis ir nervų sistema, ir galiausiai jie gali tapti vėžiniais.
„Healx“ jau 2021 m. JAV maisto ir vaistų administracijos (FDA) gavo patvirtinimą tirti naujus vaistus (IND) dėl trapiojo X sindromo, o bendrovė taip pat yra ankstyvoje AI atradimo arba ikiklinikinėje stadijoje dėl daugelio kitų ligų, apimančių onkologiją. (vėžys), inkstų (inkstų) ir neurologijos (nervų sistemos).
Tikimasi, kad Healx NF1 pagrindinio kandidato, pavadinto HLX-1502 (geriama tabletė), 2 fazės tyrimai prasidės 2024 m. pabaigoje ir bus skirti jauniems suaugusiems, sergantiems NF1 ir neoperuojama plexiformine neurofibroma – specifinio tipo naviku. su NF1.
Bendrovė atvyko į HLX-1502 naudodama esamą vaistą, sukurtą kažkam visiškai kitam, kuris niekada nebuvo išleistas JAV. Bendrovė teigia, kad keičia šio vaisto formulę ir dėl to, kad dėl ankstesnių bandymų su sveikais pacientais ji jau turėjo saugos duomenų. , tai suteikia įmonei didesnį pasitikėjimą, kad jis turės mažiau šalutinių poveikių.
Tai svarbu, atsižvelgiant į tai, kad Healx daugiausia dėmesio skiria ligai, kuri dažnai būna susijusi su gerybiniais navikais kitais sveikiems pacientams.
„Yra daug vėžio gydymo būdų, kai iš esmės jie žudo viską – sveikas ląsteles, nesveikas ląsteles – ir yra daug šalutinių poveikių”, – sakė Guilliamsas. „Taigi pacientų bendruomenei ir šeimoms, tiems, kurie turi gerybinę formą, jis gali gyventi nuo 40 iki 50 metų. Nėra prasmės dešimtmečius vartoti vaistus nuo lėtinio vėžio, kurių šalutinis poveikis yra labai stiprus.
„Healx“ technologijoje nagrinėjami visi kuriami esami vaistai, taip pat tie, kurie buvo atidėti dėl įvairių priežasčių, tačiau turi pakankamai duomenų, kad būtų naudingi kitiems.
„Yra šimtai tūkstančių junginių ir mažų molekulių”, – sakė Guilliamsas. „Tačiau kai pradėsite matyti skirtingų duomenų tipų ir prognozių modelius, galite pabandyti pasirinkti vaistą, kuris, jūsų nuomone, yra labiausiai nerizikingas. AI padeda mums rasti geriausią įmanomą vaistą konkrečios ligos biologijai. Taigi čia mes norėjome kažko, kas konkrečiai nukentėtų ir tikėjome, kad bus mažiau šalutinių poveikių.
Visa tai veda prie vieno akivaizdaus klausimo: jei „Healx“ sukūrė savo pagrindinį NF1 kandidatą, remdamasis anksčiau kitų atliktais darbais, ar jis iš tikrųjų priklauso jam? Anot Guilliams, „Healx“ pateikė ir priklauso HLX-1502 patentai, specialiai skirti gydyti NF1 ir „kitas su nervais susijusias ligas“, o FDA taip pat suteikė jai naujų vaistų produktų išskirtinumo JAV rinkoje. Paprastai tai nurodoma naujiems cheminiams subjektams (NCE), kurie apibrėžiami kaip vaistai, kurie „yra naujoviški“ arba kai buvo „reikšmingi pakeitimai jau patvirtintuose vaistų produktuose, pvz., naujas naudojimas“.
„Išsami komercinė ir IP analizė visada atliekama renkantis pagrindinį kandidatą į kliniką nuvežtą vaistą“, – sakė Guilliamsas.
Tačiau „Healx“ neatskleidė tikrosios pradinio junginio kilmės ar saugos duomenų.
Narkotikuose yra pinigų
Prieš šį etapą „Healx“ surinko apie 68 mln. USD, iš kurių didžiąją dalį 2019 m. surinko 56 mln. USD B serijos turas. Bendrovė taip pat neseniai paskelbė apie investiciją iš vieno iš savo ilgalaikių partnerių – Vaikų navikų fondo (CTF). CTF teiks „pagal etapus pagrįstus mokėjimus“ įmonei „Healx“, kai ji dirbs savo klinikiniuose tyrimuose.
Verta paminėti, kad nors CTF yra ne pelno siekianti, šis finansinis susitarimas nėra dotacija, nors „Healx“ neatskleidė investicijos sąlygų.
Ypač pažymėtina, kad „Healx“ C serijos turas yra 9 mln. USD mažesnis nei B serijos turas prieš penkerius metus, o tai, nors ir nėra visiškai negirdėta, yra šiek tiek neįprasta pradedančiųjų įmonių finansavimo srityje. Iš tiesų, paklaustas, kokia buvo daugiausia kapitalo reikalaujanti „Healx“ verslo dalis, Guilliamsas atsakė, kad ji atlieka klinikinius tyrimus – šį etapą bendrovė tik dabar pradeda su savo kandidatu į NF1.
Su šiuo klausimu susipažinęs šaltinis „TechCrunch“ sakė, kad „Healx“ iš pradžių bandė surinkti daug daugiau, nei tikėjosi savo C serijos etapu, o bendrovė taip pat praėjusiais metais sumažino darbuotojų skaičių maždaug 45 % per daugybę savanoriškų ir privalomų atleidimo iš darbo. 70 darbuotojų.
„Healx“ tai patvirtino „TechCrunch“, o Guilliamsas atkreipė dėmesį į ekonomikos nuosmukį ir makroekonominius veiksnius, kurie per pastaruosius kelerius metus buvo ne tokie palankūs startuolių brolijai.
„Svarbu pažymėti, kad kai rinkos žlugo, mes iš tikrųjų siekėme padidinti raundą“, – sakė Guilliamsas. „Tuo metu mes atsisakėme šio pasiūlymo, o vėliau efektyviai prisitaikėme prie naujų rinkos sąlygų supaprastindami veiklą, sutelkdami dėmesį į savo pagrindines stipriąsias puses ir tapdami ekonomiškesni bei taupesni. Tai leido mums išlaikyti savo pagreitį ir toliau daryti didelę pažangą, apie kurią dabar didžiuojamės galėdami pranešti. Mūsų pažanga kuriant dirbtinį intelektą dar labiau padidino mūsų kapitalo efektyvumą, todėl galime pasiekti daugiau naudojant mažiau išteklių. Tada pradėjome naują finansavimo raundą, turėdami geresnę perspektyvą, ko reikia mūsų tikslams pasiekti.
Taigi „Guilliams“ pristato naujausią savo C serijos lėšų rinkimo įkūnijimą kaip per daug užsiprenumeruotą ir pažymi, kad dabar surinkta daugiau, nei buvo skirta.
„Atsižvelgiant į sudėtingas giliųjų technologijų ir biotechnologijų finansavimo rinkos sąlygas per pastaruosius dvejus metus, mūsų galimybė užsitikrinti šias investicijas pabrėžia mūsų investuotojų pasitikėjimą mūsų požiūriu ir technologijomis“, – pridūrė jis.
„Healx“ padidino investicijas į AI pagrįstas vaistų atradimo platformas. Tai apima Samo Altmano remiamą „Formation Bio“, kuris neseniai surinko 372 mln. USD, taip pat naujas startuolis „Xaira“, kuris startavo gavęs 1 mlrd. USD finansavimą – tiek daug daugiau, nei „Healx“ iš viso surinko.
Guilliamsas pabrėžė, kad didžioji dalis darbo, reikalingo pirmiesiems vaistams patekti į rinką, jau atlikta, todėl šiuo metu nebūtinai reikia tiek daug kapitalo. Jis taip pat pažymėjo, kad jo įmonės vertinimas pakilo nuo paskutinio finansavimo etapo, tačiau atsisakė atskleisti konkrečius duomenis.
„Svarbu yra jūsų programų kokybė – išsirinkti tas, kurios turi didžiausią potencialą“, – sakė Guilliamsas. „NF1 rinkos dydis yra 16 mlrd [according to Healx’s own internal commercial analysis]ir jeigu [its candidate] veikia su NF1, tikėtina, kad jis veiks ir kitas su nervais susijusias ligas – mes jau tiriame jas ikiklinikiškai. Retųjų ligų atveju klinikiniai tyrimai yra mažesni, todėl mums nereikia daug pinigų, o tai dabartinėse rinkose yra gera vieta.
Guilliamsas taip pat patvirtino, kad bendrovė sumažino darbuotojų atleidimų skaičių, tačiau atsisakė detalizuoti skaičių ar aplinkybes, išskyrus tai, kad ji apėmė „tiek savanoriškas, tiek privalomas priemones“.
„Nepaisant iššūkio paleisti išskirtinius žmones, šis procesas galiausiai padarė mus stipresne ir labiau susikaupusia komanda“, – sakė jis. „Šis pertvarkymas buvo dalis mūsų strategijos, kuria siekiama racionalizuoti veiklą ir daugiau dėmesio skirti pagrindinėms terapinėms sritims ir technologinei pažangai.
Įėjimas į rinką
Šiandien „Healx“ dirba apie 55 darbuotojus, iš kurių maždaug pusė „koduoja“, nesvarbu, ar tai būtų mašininio mokymosi ar skaičiavimo biologijos sritis. Kita pusė yra klinikinė ir farmakologijos komanda, kuri „dirba kartu su technikos specialistais“, sakė Guilliamsas.
Nors didžioji jos komandos dalis yra įsikūrusi Kembridže (JK), bendrovė dabar siekia plėstis JAV, kur jos klinikiniai tyrimai prasidės gruodžio mėnesį. Tikėtina, kad po to praeis dar keleri metai, kol kas nors pasieks rinką dėl griežtų reguliavimo reikalavimų naujiems vaistams.
„Konservatyviai sakyčiau, kad klinikinių rezultatų tikėtumėmės pirmąjį 2026 m. pusmetį, o vėliau, priklausomai nuo tų rezultatų ir sąveikos su reguliuotojais, mums gali tekti atlikti antrą klinikinį tyrimą ir tada galbūt užregistruoti vaistą“, – sakė Guilliamsas.
Be pagrindinių rėmėjų Atomico ir R42, Healx's Series C ture dalyvavo Ayana Capital, Balderton, Btov, Global Brain, Jonathan Milner, O2h ir VU Venture Partners.
